محققان دانشکده پزشکی دانشگاه کالیفرنیا سن دیگو یک ژن درمانی برای بیماری آلزایمر ایجاد کرده اند که می تواند به محافظت از مغز در برابر آسیب و حفظ عملکرد شناختی کمک کند. بر خلاف درمان های موجود برای آلزایمر که رسوبات پروتئین ناسالم در مغز را هدف قرار می دهد ، رویکرد جدید می تواند با تأثیرگذاری بر رفتار سلولهای مغزی به علت اصلی بیماری آلزایمر کمک کند.

بیماری آلزایمر میلیون ها نفر از افراد در سراسر جهان را تحت تأثیر قرار می دهد و در هنگام ایجاد پروتئین های غیر طبیعی در مغز رخ می دهد و منجر به مرگ سلولهای مغزی می شود و در عملکرد و حافظه شناختی کاهش می یابد. در حالی که درمان های فعلی می توانند علائم آلزایمر را مدیریت کنند ، ژن درمانی جدید با هدف متوقف کردن یا حتی پیشرفت بیماری معکوس است.

محققان با مطالعه موش ها ، دریافتند که ارائه درمان در مرحله علامتدار این بیماری ، حافظه وابسته به هیپوکامپ را حفظ می کند ، یک جنبه مهم از عملکرد شناختی که اغلب در بیماران آلزایمر مختل می شود. در مقایسه با موش های سالم در همان سن ، موش های تحت درمان نیز الگوی مشابهی از بیان ژن داشتند ، نشان می دهد که این درمان پتانسیل تغییر رفتار سلولهای بیمار را برای بازگرداندن آنها به حالت سالم تر دارد.

در حالی که برای ترجمه این یافته ها به کارآزمایی های بالینی انسان ، مطالعات بیشتری لازم خواهد بود ، ژن درمانی یک رویکرد منحصر به فرد و امیدوار کننده برای کاهش کاهش شناختی و ترویج سلامت مغز ارائه می دهد.

مطالعه ، منتشر شده در انتقال سیگنال و درمان هدفمند، توسط نویسنده ارشد برایان رئیس ، دکتر ، استاد بیهوشی در دانشکده پزشکی UC سن دیگو و امور جانبازان ، دانشمند حرفه ای تحقیقات و نویسنده مشترک ، شانسان وانگ ، دکتری دکتر ، استادیار بیهوشی در دانشکده پزشکی UC San Diego رهبری شد. فن آوری ژن درمانی در سال 2021 توسط UC San Diego به Eikonoklastes Therapeutics مجوز گرفت. Eikonoklastes توسط FDA برای استفاده از ژن درمانی ثبت اختراع در اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) نیز به عنوان بیماری لو Gehhrig شناخته شد.